Orphan Drug

Orphan Drugs werden Arzneimittel genannt, die für die Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt werden. Da es für diese Arzneimittel nur einen kleinen Markt gibt, bestehen für die pharmazeutische Industrie kaum Anreize, in die Forschung für diese seltenen Krankheitsbilder zu investieren. Im Jahr 2000 hat die Europäische Union zur Förderung der Orphan Drugs die Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden in Kraft gesetzt. Sie gewährleistet den Herstellern der Orphan Drugs für zehn Jahre ab Marktzulassung des neuen Medikaments die Exklusivrechte sowie die Befreiung von Gebühren und eine beschleunigte Bearbeitung des Zulassungsantrags.

Nach dem Arzneimittelmarkt-Neuordnungs-Gesetz (AMNOG) vom 1. Januar 2011 sind Orphan Drugs von der schnellen Nutzenbewertung und dem anschließenden Preisfestsetzungsverfahren ausgenommen, wenn der GKV-Umsatz unter 50 Millionen Euro im Jahr liegt. Die Hersteller dürfen die Preise für diese Medikamente deshalb weiterhin selbst festlegen.

§ 35a SGB V
Arzneimittelzulassung